Eledon Pharmaceuticals anuncia datos iniciales positivos de sujetos con diabetes tipo 1 tratados con tegoprubart como parte de un régimen de inmunosupresión tras el trasplante de islotes en un ensayo iniciado por investigadores en UChicago Medicine - Eledon Pharmaceuticals (pcd/pf)
Los sujetos del estudio recibieron trasplantes de islotes combinados con terapia de inducción, micofenolato de mofetilo (MMF) y tegoprubart, administrados cada tres semanas por infusión intravenosa (IV). Los dos primeros sujetos lograron independencia de insulina y presentaron una función estable del injerto de islotes aproximadamente a los tres y seis meses posteriores al trasplante, respectivamente. El injerto de islotes, medido por la función del injerto estandarizada al número de islotes infundidos, fue de tres a cinco veces mayor que el de tres sujetos comparables fuera de este estudio que recibieron inmunosupresión basada en tacrolimus, lo que sugiere que el tratamiento con tegoprubart es menos tóxico para los islotes trasplantados, lo que resulta en una mejor supervivencia y función del injerto. El tratamiento fue generalmente bien tolerado en todos los sujetos sin eventos adversos inesperados o episodios de hipoglucemia. Después del trasplante de islotes inicial, el primer participante redujo los requisitos de insulina en más del 60% y normalizó el control de la glucosa en sangre. El primer paciente logró la independencia de insulina aproximadamente dos semanas después del segundo procedimiento de trasplante de islotes.
Los datos se presentarán en una presentación oral en el
“Estamos muy contentos de que el tegoprubart haya desempeñado un papel fundamental en otro avance histórico en la investigación sobre trasplantes a través del trabajo del
“Tras los prometedores resultados obtenidos en procedimientos de alotrasplante de riñón, así como en procedimientos de xenoinjerto de corazón y riñón, estos datos de sujetos sometidos a trasplante de islotes demuestran aún más el potencial del tegoprubart para proteger los órganos y las células trasplantadas. El estudio del Dr. Witkowski también refuerza los resultados de estudios anteriores que muestran que el tegoprubart puede ofrecer un perfil de seguridad y eficacia favorable en comparación con los regímenes de inmunosupresión basados en tacrolimus”.
“Estos datos son otro paso en nuestra búsqueda para lograr una vía de curas funcionales en la diabetes tipo 1”, dijo
“Breakthrough T1D se enorgullece de financiar y apoyar esta investigación y se siente alentado por el estudio de tegoprubart que muestra que los sujetos que recibieron trasplantes de islotes con un régimen inmunosupresor sin tacrolimus están produciendo insulina nuevamente”, dijo el director científico de Breakthrough T1D, el Dr.
Resultados de eficacia y seguridad
La primera participante era una mujer de 42 años con un peso inicial de 88 kg/194 lbs (IMC de 30). A los 90 días posteriores al trasplante, el nivel de HbA1c de la participante mejoró al 6,0% (de 8,4% al inicio) y la dosis diaria de insulina disminuyó a 16 unidades por día (de 80 unidades por día al inicio). Después de 16 semanas, la participante recibió un segundo trasplante de islotes y aproximadamente dos semanas después logró la independencia de la insulina, manteniendo después niveles mejorados de HbA1c del 5,4%.
La segunda participante era una mujer de 30 años con un peso inicial de 50 kg/110 lbs (IMC de 21). Esta paciente interrumpió el soporte de insulina (de 60 unidades por día al inicio) cuatro semanas después del trasplante de islotes. Sus niveles de HbA1c mejoraron a 5,8% y menos (de 8,5% al inicio) a partir de las siete semanas posteriores al trasplante.
El tercer participante era un hombre de 37 años con un peso inicial de 92 kg/203 lbs (IMC de 30) y una HbA1C inicial de 9,3 %. Este paciente fue dado de alta y regresó a su domicilio el tercer día después del trasplante, requiriendo 29 unidades de insulina (de 90 unidades por día al inicio).
El tratamiento fue generalmente bien tolerado en todos los sujetos sin eventos adversos inesperados, episodios hipoglucémicos graves o rechazo del injerto.
En
Acerca del trasplante de islotes para la diabetes tipo 1
El trasplante de islotes pancreáticos es un procedimiento mínimamente invasivo desarrollado para proporcionar control de la glucemia en sujetos con diabetes tipo 1 y minimizar o eliminar la dependencia de la insulina. Durante el procedimiento, se aíslan islotes pancreáticos que contienen células beta productoras de insulina del páncreas de un donante de órganos fallecido y se infunden a través de un pequeño catéter en el hígado del paciente. Las células de los islotes se alojan en pequeños vasos sanguíneos del hígado y liberan insulina. Después del procedimiento, los sujetos permanecen bajo terapia inmunosupresora para prevenir el rechazo del trasplante.
Acerca de Eledon Pharmaceuticals y tegoprubart
Fuente: Eledon Pharmaceuticals, Inc
